英特利亚疗法（Intellia Therapeutics）宣布 CRISPR 基因编辑疗法关键临床试验取得成功
核心要点
英特利亚一款针对罕见水肿疾病的 CRISPR 基因编辑疗法三期临床试验达到主要终点，成为基因编辑领域里程碑事件。 该疗法依托诺贝尔奖级 CRISPR 技术编辑 DNA，用于治疗遗传性血管水肿 —— 一种可引发致命性水肿发作的遗传病。 公司已向美国 FDA 启动滚动式递交上市申请，若获批，计划于 2027 年正式上市。
美国马萨诸塞州剑桥市，英特利亚疗法公司外景及标识。
英特利亚疗法宣布，其用于治疗罕见水肿疾病的 CRISPR 基因编辑疗法，在晚期临床试验中全部达成预设目标。此举标志着基因编辑行业迎来重大里程碑，公司也将正式推进美国食品药品监督管理局（FDA）的上市审批流程。
该疗法采用斩获诺贝尔奖的 CRISPR 基因编辑技术，通过 DNA 编辑，关闭致病肽段的合成基因。遗传性血管水肿患者体内该肽段过度活跃，会反复发作、甚至危及生命的全身性水肿。
英特利亚这款疗法为一次性给药，通过数小时静脉输注完成，直接在肝脏内实现原位基因编辑。
试验数据显示：相较于安慰剂组，该一次性疗法可将疾病发作频次降低 87%，顺利达成研究主要终点；治疗六个月后，62% 的患者无任何发作，且无需联用其他药物。
公司表示，疗法整体安全性与耐受性表现良好，最常见副作用为输注反应、头痛与疲劳。此前英特利亚另一款在研疗法试验中，曾出现患者因肝毒性死亡的案例，因此本次试验的安全数据备受行业分析师关注。
英特利亚首席执行官约翰・伦纳德表示：
“回溯 CRISPR 技术的起点，短短 12 年间从基础理论突破走到临床落地。行业虽不断迎来阶段性成果，但这是全球首款针对活体体内（in vivo）CRISPR 基因编辑、且获批三期临床阳性数据的适应症疗法，真正实现了致病基因的精准修正。”
目前，FDA 唯一获批的 CRISPR 药物由福泰制药（Vertex）研发，名为 Casgevy，属于体外（ex vivo）基因编辑：需提取患者血细胞、体外编辑改造后，再回输至体内。
而英特利亚本次疗法为体内（in vivo）原位编辑，技术路径完全不同。
英特利亚已启动 FDA 滚动式上市申报，预计今年下半年完成全部资料递交；若顺利获批，有望于2027 年上半年在美国商业化上市。
该疗法通用名为 lonvoguran ziclumeran，获批后将与十余款遗传性血管水肿（HAE）长效慢病药物展开竞争。
尽管一次性根治型疗法极具吸引力，但基因药物商业化表现历来分化。例如，拜玛林制药（BioMarin）曾因销售疲软，主动撤回 A 型血友病基因疗法。
伦纳德指出，两款产品存在本质差异：拜玛林疗法的长期疗效持久性曾遭到市场质疑，而英特利亚近六年长期随访数据中，未出现一例疗效衰退案例。
即便试验结果优异，他仍谨慎避免将该疗法定义为 “功能性治愈”。
“这既是该罕见病治疗的转折点，也是体内 CRISPR 基因编辑疗法的行业拐点。单次基因修饰即可实现长期、稳定的治疗效果。”
“截至目前，无论是本次试验还是其他管线项目，没有任何患者出现基因编辑效力减弱、疾病症状反复的情况，这一结果极具突破性。”
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责任编辑：郭明煜
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